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近日，基因療法公司四川至善唯新生物科技有限公司（簡稱“至善唯新”）成功完成逾2億元人民幣A+輪融資。本輪融資由國投創(chuàng)業(yè)領(lǐng)投，磐霖資本及安信國生基金等跟投，上一輪投資方正心谷資本持續(xù)追加投資。本輪融資主要用于至善唯新現(xiàn)有多個產(chǎn)品管線的臨床推進(jìn)和臨床前管線的拓展以及公司人才團(tuán)隊的擴(kuò)展和完善。

四川至善唯新有限公司成立于2018年6月，是一家專注于rAAV基因治療原創(chuàng)新藥開發(fā)的生物科技公司，公司在高效的基因表達(dá)盒設(shè)計和載體生產(chǎn)優(yōu)化方面擁有多項全球領(lǐng)先的專利與技術(shù)，在研管線涵蓋血液、中樞神經(jīng)系統(tǒng)、代謝系統(tǒng)等多個臨床適應(yīng)癥。首個自主研發(fā)的用于血友病B的體內(nèi)基因治療產(chǎn)品ZS801已于2022年8月獲得臨床批件，是國內(nèi)首個獲批臨床的B型血友病原創(chuàng)靶標(biāo)基因治療產(chǎn)品。目前該產(chǎn)品已在中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院開展安全性和有效性的臨床研究，該研究首例受試者自2022年3月接受治療后血漿FIX活性水平顯著提升并長期穩(wěn)定表達(dá)，隨訪安全性良好，具有重要的臨床意義。

公司運(yùn)營至今，完成了rAAV基因治療原創(chuàng)新藥開發(fā)、生產(chǎn)平臺和臨床轉(zhuǎn)化全產(chǎn)業(yè)鏈布局，已擁有一支由優(yōu)秀的科學(xué)家和企業(yè)家組成的專業(yè)團(tuán)隊。創(chuàng)始人董飚教授從事rAAV研究十五年，在基因療法藥物設(shè)計與規(guī)?；a(chǎn)方面均取得了突破性進(jìn)展。公司擁有全球領(lǐng)先的新型痘-腺病毒rAAV生產(chǎn)系統(tǒng)，該生產(chǎn)系統(tǒng)可極大地降低生產(chǎn)成本，進(jìn)一步提高基因治療的可及性。核心團(tuán)隊成員在基因治療藥物設(shè)計、臨床前研究、CMC開發(fā)、GMP生產(chǎn)、注冊申報、臨床試驗和運(yùn)營管理等方面都擁有非常豐富的經(jīng)驗。

標(biāo)簽： 基因治療 藥物設(shè)計 基因療法

　　 原標(biāo)題：基因治療藥物研發(fā)企業(yè)「至善唯新」完成逾2億元人民幣A+輪融資